Цистамин при болезни Гентингтона
Болезнь Гентингтона (БГ) относится к тяжелым наследственным заболеваниям, первые симптомы которого появляются лишь в зрелом возрасте. Из-за этого она часто скрыто передается из поколения в поколение.
У человека с БГ постепенно уменьшается масса мозга с преимущественной атрофией полосатого тела мозга и передних отделов полушарий. В результате развиваются тяжелые двигательные расстройства: размашистое дрожание конечностей, потеря координации движений, мышечная слабость, др. В конце концов больной не может осуществлять даже простейших действий, например поднять стакана воды. Спустя некоторое время у него возникает слабоумие, другие психические расстройства.
Современная медицина перед БГ практически бессильна, и заболевший через 10-20 лет с момента появления первых симптомов погибает.
Группе ученых из Франции, Испании и Великобритании под руководством Maria Borrell-Pages удалось установить, что в клетках человека с БГ присутствует особый ген, способствующий образованию ненормального гентингтина, формирующегося из нескольких молекул глутамина и получившего название полиглутамина. В образовании полиглутамина важную роль играет трансглутаминаза TGase. Длина полиглутамина постепенно увеличивается, и когда она достигает 35 молекул глутамина, появляются первые симптомы БГ. При этом в цитоплазме клеток головного мозга образуются многочисленные патологические включения, ведущие клетки к гибели.
Также ученые показали, что активность TGase можно значительно снизить введением в организм больного БГ цистамина. Исследователи установили, что цистамин способен защищать клетки мозга от неблагоприятного воздействия генетических факторов за счет усиления образования специального трофического регулятора, получившего название brain-derived neurotrophic factor (BDNTF). BDNTF крайне необходим для нормальной жизнедеятельности клеток мозга, но именно при БГ его образование прекращается.
Ученые также установили, что цистамин позитивно влияет на обмен веществ в клетках мозга, чем препятствует образованию патологических включений в их цитоплазме и тормозит формирование патологического полиглутамина. В результате разрывается главное звено механизма развития БГ.
J. Clin. Invest. 2006,116,1410-24.
Medicus Amicus
| 
Новости 
